Согласно данным Фонда, 2 августа состоялось внеочередное заседание экспертного совета организации, где были рассмотрены заявки четырех детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа на получение дорогостоящего препарата. Ранее на заседании от 29 июля этим детям было отказано.
Отмечается, что новое собрание проходило с участием лечащих врачей больных. В результате решение об отказе четырем конкретным детям, включая семимесячного мальчика из Новокузнецка, было пересмотрено. В Фонде при этом отметили, что эффективность препарата в данном случае гарантировать нельзя.
- Мы не можем гарантировать эффективность Золгенсма для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии, - заявил главный внештатный специалист Минздрава по генетике и член экспертного совета фонда "Круг добра" Сергей Куцев.
Напомним, ранее мама семимесячного новокузнечанина рассказала в социальных сетях от отказе "Круга добра" в помощи при закупке препарата, стоимость которого составляет 150 миллионов рублей. Тогда она сообщила, что за время рассмотрения заявки ребенку уже исполнилось семь месяцев и он вышел из критериев организации, так как применение "Золгенсма", по данным экспертов, наиболее эффективно именно до семимесячного возраста.
Справка
Спинальная мышечная атрофия (СМА) или проксимальная спинальная амиотрофия – это наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, и в итоге, обездвиживанию пациента.
